La diferencia clave entre ratones transgénicos y knockout es que los ratones transgénicos tienen genes extraños insertados en su genoma, mientras que los ratones knockout tienen un gen de interés funcionalmente inactivado.
La ingeniería genética es el campo de la genética en el que la composición genética de un organismo se modifica o manipula mediante tecnología de ADN recombinante. Los organismos transgénicos se fabrican mediante la introducción de genes extraños (transgenes) en organismos mediante el uso de biotecnología. También se les llama organismos modificados genéticamente. Los organismos transgénicos son valiosas herramientas de investigación. Son importantes para explorar la función de un gen y en la terapia génica y la agricultura. Los ratones se utilizan como modelos de animales de laboratorio, ya que están más estrechamente relacionados con los humanos. Los ratones transgénicos y los ratones knock-out son dos tipos de animales modificados genéticamente. En ratones transgénicos, el ADN del huésped en un locus se reemplaza con una versión diferente del mismo gen o un gen completamente diferente. En los ratones knockout, el gen del huésped simplemente se elimina o se inactiva funcionalmente.