La diferencia clave entre la adición de genes y el reemplazo de genes es que la adición de genes es la inserción de un gen por recombinación no homóloga, mientras que el reemplazo de genes es el reemplazo de un gen endógeno por recombinación homóloga.
La terapia genética es una técnica que usa genes para tratar enfermedades genéticas. Por tanto, implica la introducción o entrega de genes en la célula de los pacientes. En otras palabras, la terapia génica implica el reemplazo o la adición de genes en lugar de los genes defectuosos o causantes de enfermedades. En este proceso, la selección del gen correcto para el reemplazo o la adición es fundamental. Por lo tanto, la terapia génica aún no es 100% exitosa para las terapias de enfermedades humanas. Muchas enfermedades genéticas no se pueden tratar con terapia génica. Pero la terapia génica es un tratamiento prometedor para pocas enfermedades como la distrofia muscular y la fibrosis quística, etc.